新華社華盛頓１月７日電（記者林小春 周舟）美國研究人員４日說，一項新型胰腺內(nèi)基因療法成功讓１型糖尿病小鼠的血糖水平恢復(fù)正常并維持相當長的一段時間，該療法或具廣闊前景。
?。毙吞悄虿∈且环N自體免疫性疾病，多發(fā)于兒童和青少年，患者自身免疫系統(tǒng)會錯誤攻擊并摧毀分泌胰島素的貝塔細胞。該病的一種治療方式是保護和恢復(fù)功能性貝塔細胞，但貝塔細胞替代療法注定無法成功，因為所注射的新細胞同樣受到免疫系統(tǒng)攻擊。
美國匹茲堡大學(xué)的研究人員通過一種新型的基因治療方法，將攜帶兩個重編碼基因Ｐｄｘ１和ＭａｆＡ的腺相關(guān)病毒載體通過胰導(dǎo)管，遞送至１型糖尿病小鼠的胰腺，能將阿爾法細胞轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的功能性貝塔樣細胞。
發(fā)表在新一期美國《細胞－干細胞》期刊上的結(jié)果顯示，這一療法中生成的新生貝塔樣細胞與原生貝塔細胞有微小差別，對自身免疫攻擊相對有抵抗力。經(jīng)單次治療后，１型糖尿病小鼠的血糖恢復(fù)至正常水平，并維持長達４個月。４個月后，小鼠又重新恢復(fù)高血糖，說明此基因療法對１型糖尿病尚無法根治。
論文負責(zé)人之一、匹茲堡大學(xué)助理教授肖向煒告訴新華社記者：“此方法有望在可預(yù)見的未來應(yīng)用于１型和２型糖尿病患者的臨床試驗，因為此研究使用的經(jīng)胰導(dǎo)管胰腺內(nèi)基因編輯技術(shù)已有相對應(yīng)的應(yīng)用于患者的療法?！?/p>
目前，該研究團隊已經(jīng)在非人類靈長類動物中開展類似實驗，并獲得較好的治療效果。肖向煒說，如果治療效果獲得確認，研究團隊將尋求美國監(jiān)管機構(gòu)的批準，準備在１型和２型糖尿病患者中開展這種基因療法的臨床試驗。
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