新華社舊金山１２月２７日電 美國(guó)研究人員日前宣布，他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中的肌萎縮側(cè)索硬化癥（俗稱“漸凍癥”）致病基因，使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時(shí)間推遲、壽命延長(zhǎng)，為治療這種神經(jīng)退行性疾病帶來(lái)新希望。
先前研究發(fā)現(xiàn)，一些漸凍癥具有遺傳性，而大約２０％的遺傳性漸凍癥是一種名為ＳＯＤ１的基因發(fā)生突變所致。美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校研究人員在美國(guó)《科學(xué)進(jìn)展》雜志上報(bào)告說(shuō)，他們使用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因編輯技術(shù)，以攜帶ＳＯＤ１基因突變的小鼠為研究對(duì)象，借助一種病毒向小鼠脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞核運(yùn)送可編碼Ｃａｓ９蛋白質(zhì)的基因，該基因表達(dá)出的Ｃａｓ９蛋白質(zhì)可作為“分子剪刀”，“剪掉”突變的ＳＯＤ１基因。
實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，在攜帶致病基因的小鼠中，接受基因療法小鼠的發(fā)病時(shí)間延遲了將近５周，比未接受基因療法的小鼠多活了１個(gè)月左右。
研究人員說(shuō)，目前這種治療并不能讓漸凍癥小鼠恢復(fù)健康，但相信隨著技術(shù)不斷完善，這種基因療法將來(lái)有望用于治療人類漸凍癥，延長(zhǎng)患者壽命。
漸凍癥是一種漸進(jìn)性、神經(jīng)退行性疾病，著名物理學(xué)家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡，令大腦無(wú)法控制肌肉運(yùn)動(dòng)，肌肉也會(huì)因缺乏運(yùn)動(dòng)而萎縮。該疾病尚無(wú)有效療法，患者在疾病晚期會(huì)完全失去行動(dòng)能力，最終可能因無(wú)法呼吸而死亡。
-
水母基因用APP做連接器，為用戶開(kāi)啟“生命導(dǎo)航”
如果有一天，你打開(kāi)手機(jī)，就能知道自己的基因信息，知道自己是否能夠喝酒或者熬夜，身體需要補(bǔ)充什么營(yíng)養(yǎng)，如何運(yùn)動(dòng)能讓你減肥事倍功半，哪些是你需要提前預(yù)防的高風(fēng)險(xiǎn)疾病。2017-12-21 11:56:00
-
美國(guó)批準(zhǔn)第一種針對(duì)遺傳病的基因療法
美國(guó)食品和藥物管理局１９日宣布，已批準(zhǔn)美國(guó)火花基因療法公司的Ｌｕｘｔｕｒｎａ基因療法，用于治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。2017-12-20 12:29:16
-
天津?qū)⒋蛟煲愿杉?xì)胞基因技術(shù)引領(lǐng)的“生命健康谷”
天津高新區(qū)將打造以干細(xì)胞基因技術(shù)引領(lǐng)的“生命健康谷”，構(gòu)筑起全生命周期的精準(zhǔn)健康管理體系，為京津冀地區(qū)提供精準(zhǔn)醫(yī)療服務(wù)。2017-12-13 12:00:04
-
征集丨2018"我向總理說(shuō)句話"網(wǎng)民建言
2017-12-15 09:39:47
-
為啥老人更易陷入"保健品騙局"？
2017-12-27 10:52:24
-
甲骨文入選“世界記憶名錄”，你怎么看？
2017-12-27 10:52:24
-
你想試試嗎？世界上最小的手機(jī)來(lái)了
2017-12-27 10:52:24
-
你還點(diǎn)嗎？外賣先提價(jià)再打折比門(mén)店價(jià)貴一倍
2017-12-27 10:52:24
?
